每經(jīng)記者｜張宏    每經(jīng)編輯｜陳俊杰    

5月7日，八部門聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于改革完善兒童用藥供應(yīng)保障機制的實施意見》（以下簡稱意見）。

意見在完善兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新機制、鼓勵臨床研發(fā)、擴寬支付渠道等方面提出諸多舉措。

如，要擴大國家基本藥物目錄中兒童用藥品種、劑型和規(guī)格范圍，探索制定國家兒童基本藥物目錄。支持鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單的藥品，及符合條件的兒童專用藥（藥品說明書中僅有兒童適應(yīng)癥和兒童用法用量的藥品）、兒童適宜劑型和有明確兒童用法用量的藥品按程序納入醫(yī)保藥品目錄。且遴選兒童用藥時，可不受“一品兩規(guī)”限制。

意見能夠針對性解決此前兒童用藥及兒童制劑研發(fā)上市的哪些痛點、難點？《每日經(jīng)濟新聞》記者就此展開采訪。

此前兒童制劑研發(fā)上市存在諸多痛點

意見聚焦兒童重大疾病和用藥負擔(dān)，滿足臨床急需，引導(dǎo)協(xié)同研發(fā)，填補用藥空白。創(chuàng)新藥物研發(fā)國家科技重大專項支持兒童高發(fā)疾病的創(chuàng)新品種、多聯(lián)疫苗、兒童用藥（限藥品說明書中有明確兒童適應(yīng)癥和兒童用法用量的藥品）適宜劑型的研發(fā)。鼓勵開展兒童用藥監(jiān)管所需的新工具、新方法、新標(biāo)準(zhǔn)研究。鼓勵兒童罕見病及兒童重大疾病防治研究。

此前兒童用藥及兒童制劑研發(fā)上市存在哪些痛點、難點？

資深醫(yī)保專家田浩伶在接受《每日經(jīng)濟新聞》記者文字采訪時指出，首先，兒童群體具有特殊性。其臨床試驗需遵循更嚴(yán)格的倫理標(biāo)準(zhǔn)，確保用藥安全性和有效性，這使得試驗設(shè)計和執(zhí)行難度大幅增加。另外，兒童的肝臟、腎臟等器官尚未發(fā)育成熟，藥物代謝和排泄能力較成人低約30%~50%，用藥劑量需根據(jù)體重、年齡等因素精確調(diào)整。

其次，技術(shù)研發(fā)存在瓶頸。兒童用藥的生物等效性研究、藥物動力學(xué)特性研究存在技術(shù)挑戰(zhàn)，例如口服固體制劑的崩解、溶解和吸收問題，以及靜脈注射劑的穩(wěn)定性與安全性問題。此外，試驗數(shù)據(jù)準(zhǔn)確性難以保障——兒童的認知和表達能力有限，難以準(zhǔn)確反饋用藥后的感受和癥狀，增加了試驗數(shù)據(jù)收集和分析的難度。

再則，市場和政策層面也存在挑戰(zhàn)。兒童用藥市場規(guī)模相對較小，但研發(fā)成本與成人藥相當(dāng)，未充分考慮研發(fā)難度和成本，導(dǎo)致企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)積極性不足。

打通兒童用藥支付渠道

在完善兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新機制方面，意見指出，將完善鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單和鼓勵仿制藥品目錄配套政策，對納入其中的兒童用藥予以優(yōu)先審評審批，優(yōu)先納入國家基本藥物目錄、創(chuàng)新藥物研發(fā)國家科技重大專項等，符合條件的按程序納入國家醫(yī)保藥品目錄。加強兒童用藥審評審批全過程充分溝通交流，對確定的兒童專用創(chuàng)新藥，早期介入、研審聯(lián)動，允許滾動提交資料，持續(xù)提升研發(fā)效率。

完善兒童用藥支付、采購管理方面，意見指出，推進醫(yī)保支付方式改革，在確定分組、系數(shù)等要素時適當(dāng)向兒童傾斜，動態(tài)調(diào)整完善病種分組方案。加強數(shù)據(jù)支撐，支持商業(yè)健康保險開發(fā)兒童保險保障產(chǎn)品，鼓勵將創(chuàng)新藥、罕見病用藥納入保障范圍。在國家組織藥品集中帶量采購中，對兒童專用藥與成人用藥分組采購。在省級醫(yī)藥采購平臺掛網(wǎng)過程中落實各省掛網(wǎng)規(guī)則，在藥品集中帶量采購過程中優(yōu)化差比價規(guī)則，激勵兒童適宜劑型、規(guī)格的供應(yīng)。

上述舉措能否針對性解決兒童制劑研發(fā)痛點？

田浩伶認為，第一，舉措對兒童群體特殊性予以精準(zhǔn)保障。這些舉措主要從市場端和政策端發(fā)力，對于兒童生理代謝差異大、倫理審查嚴(yán)格等群體特殊性帶來的痛點，能起到的直接作用有限。但隨著兒童用藥市場的發(fā)展，會吸引更多專業(yè)人才投身兒童用藥領(lǐng)域，推動針對兒童生理特點的研究，從長遠來看，有助于逐步緩解這方面的痛點。

第二，能緩解臨床試驗與技術(shù)研發(fā)痛點，降低臨床試驗顧慮。醫(yī)保目錄的納入預(yù)期，能讓企業(yè)更有動力投入兒童用藥臨床試驗，一定程度上緩解受試者招募難的問題。同時，政策對兒童用藥的重視，在保障兒童安全的前提下，提高臨床試驗的可操作性。

第三，有助于推動技術(shù)研發(fā)投入。政策的支持和市場空間的打開，會促使企業(yè)加大對兒童用藥技術(shù)研發(fā)的投入，比如針對兒童生理特點的生物等效性研究、新型劑型開發(fā)等，逐步攻克技術(shù)研發(fā)瓶頸。不過，技術(shù)研發(fā)難題的完全解決，還需要企業(yè)長期的技術(shù)積累和產(chǎn)學(xué)研的深度合作。

第四，舉措精準(zhǔn)破解市場與政策層面痛點。

彌補利潤空間不足：將兒童專用藥、適宜劑型等納入醫(yī)保目錄，直接打通了兒童用藥的支付渠道，解決了此前因市場規(guī)模小、研發(fā)成本高導(dǎo)致的企業(yè)利潤空間有限問題，有效激發(fā)企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)積極性；

破除“一品兩規(guī)”限制：遴選兒童用藥不受“一品兩規(guī)”限制，意味著更多兒童專用藥、適宜劑型能進入醫(yī)保和醫(yī)院，打破了成人藥對兒童用藥市場的擠占，為兒童用藥開辟了更廣闊的生存空間；

明確研發(fā)方向指引：擴大國家基本藥物目錄中兒童用藥范圍、探索制定國家兒童基本藥物目錄，為企業(yè)指明了研發(fā)方向，讓企業(yè)能聚焦臨床急需的兒童用藥品種進行布局，避免研發(fā)的盲目性。

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